A cura di Anna Paini, 2a Medicina ASST Spedali Civili di Brescia & Medicina Interna, Università di Brescia

E’noto che l’ipercolesterolemia familiare è caratterizzata da elevati livelli di colesterolo LDL e rischio cardiovascolare molto elevato, con frequente comparsa di manifestazioni cliniche in giovane età. La terapia con statine in età pediatrica-adolescenziale si è dimostrata sicura nel breve periodo, ma pochi studi hanno analizzato l’effetto a lungo termine sul rischio di eventi cardiovascolari. Luirink e colleghi hanno recentemente pubblicato sul New England Journal of Medicine una analisi effettuata su un gruppo di 219 pazienti con ipercolesterolemia familiare (conferma mediante test genetico nel 98 % dei casi) trattati con statine sin dall’età di 14.0±3.1 anni. Alla visita di follow up, dopo 18 anni, i valori di colesterolo LDL si erano ridotti da 237 a 161 mg/dl (- 32% rispetto al basale) ed il 20 % aveva un colesterolo LDL considerato a target (< 100 mg/dl).
Gli autori hanno osservato che la progressione dello spessore intima-media carotideo non risultava differente da quello dei fratelli non affetti da ipercolesterolemia selezionati come gruppo di controllo. Inoltre gli Autori hanno osservato una minore incidenza di eventi cardiovascolari (1% vs 24 % a 39 anni di età) nei pazienti trattati precocemente con statine rispetto ai genitori degli stessi per i quali la statina si è resa disponibile solo dopo il compimento dei 30 anni di età. Nonostante i risultati positivi, che supportano ulteriormente l’impiego precoce di statine in questi pazienti, lo studio conferma anche che nei pazienti con ipercolesterolemia familiare è assai difficile raggiungere valori lipidici ottimali, e evidenzia nuovamente la necessità di terapia di combinazione.
In conclusione i risultati dello studio suggeriscono che il trattamento precoce con statine sin dall’età infantile-adolescenziale può risultare particolarmente efficace nel limitare il danno aterosclerotico e nel prevenire e/o ritardare gli eventi cardiovascolari nei pazienti con ipercolesterolemia familiare.

Fonte: Ilse K. Luirink, Albert Wiegman, D. Meeike Kusters, Michel H. Hof, Jaap W. Groothoff, Eric de Groot, John J.P. Kastelein, and Barbara A. Hutten. 20-Year Follow-up of Statins in Children with Familial Hypercholesterolemia. New England Journal of Medicine 2019;381:1547-56.